Wat is Refixia en waarvoor wordt het gebruikt: Nonacog beta pegol?
Refixia is een geneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling en preventie van bloedingen bij patiënten met hemofilie B, een erfelijke bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een coagulatie-eiwit dat factor IX wordt genoemd. Het kan worden gebruikt bij volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar.
Refixia bevat de werkzame stof nonacog beta pegol.
Hoe wordt Refixia gebruikt - Nonacog beta-pegol?
Refixia kan alleen op voorschrift worden verkregen en de behandeling moet worden uitgevoerd onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van hemofilie.
Refixia is beschikbaar als poeder en vloeistof die met elkaar worden gemengd totdat een oplossing in een ader wordt geïnjecteerd. De dosis en frequentie van de behandeling hangen af van de vraag of Refixia wordt gebruikt voor de behandeling van bloedingen of om bloeding te voorkomen of om bloeding tijdens de operatie, de omvang en de locatie van de bloeding en het lichaamsgewicht van de patiënt te verminderen. Zie de samenvatting van de productkenmerken (ook onderdeel van het EPAR) voor meer informatie over het gebruik van dit geneesmiddel.
Patiënten of zorgverleners kunnen Refixia alleen thuis injecteren, mits ze goed zijn opgeleid. Zie de bijsluiter voor meer informatie.
Hoe werkt Refixia - Nonacog beta pegol?
Patiënten met hemofilie B hebben een tekort aan factor IX, een eiwit dat noodzakelijk is voor normale bloedstolling en zijn daarom gemakkelijk vatbaar voor bloedingen. De werkzame stof in Refixia, nonacog beta-pegol, werkt op dezelfde manier in het lichaam als de menselijke factor IX. Vervangt de ontbrekende factor IX, waardoor de bloedstolling wordt bevorderd en tijdelijke controle van de bloeding mogelijk wordt.
Welke voordelen bleek Refixia - Nonacog beta pegol tijdens de studies te hebben?
Het is aangetoond dat Refixia effectief is bij zowel het behandelen van bloedingen als bij het beperken van het aantal episoden.
In een onderzoek met 74 volwassenen en adolescenten van 13 jaar of ouder ondervonden 29 patiënten die Refixia kregen als een wekelijkse preventieve behandeling ongeveer 1 hemorrhagische episode per jaar en 15 patiënten die Refixia kregen voor de behandeling van "on-demand" bloeden manifesteerde zich ongeveer 16 bloedingsepisodes per jaar. Bovendien werd Refixia bij bloeding uitstekend of goed beoordeeld bij de behandeling van ongeveer 92% van de bloedingsepisodes. 87% van de bloedingsepisodes werd opgelost met een enkele injectie met Refixia.
In de tweede studie met 25 kinderen jonger dan 13 jaar kregen Refixia alle patiënten een wekelijkse preventieve behandeling. Patiënten ondervonden ongeveer 1 hemorrhagische episode per jaar en Refixia werd uitstekend of goed beoordeeld bij de behandeling van ongeveer 93% van de bloedingsepisodes. Ongeveer 86% van de bloedingsepisodes werd met een enkele injectie opgelost.
Welke risico's houdt het gebruik van Refixia - Nonacog beta-pegol in?
(Allergische) overgevoeligheidsreacties komen niet vaak voor bij Refixia (kan voorkomen bij maximaal 1 op de 100 patiënten) en kunnen zijn: zwelling, verbranding en steken op de plaats van injectie, koude rillingen, roodheid, jeukende uitslag, hoofdpijn, netelroos, lage bloeddruk, lethargie, misselijkheid en braken, rusteloosheid, tachycardie, benauwdheid op de borst en piepende ademhaling. In sommige gevallen kunnen deze reacties ernstig worden.
Sommige patiënten die geneesmiddelen met factor IX gebruiken, kunnen remmers (antilichamen) tegen factor IX ontwikkelen, waardoor het geneesmiddel niet effectief wordt en bloedingsbeheersing verloren gaat. Factor IX-geneesmiddelen kunnen ook problemen veroorzaken door de vorming van bloedstolsels in de bloedvaten.
Refixia mag niet worden gebruikt bij patiënten die allergisch zijn voor hamstereiwitten. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen en beperkingen.
Waarom is Refixia - Nonacog beta pegol goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Geneesmiddelenbureau heeft geconcludeerd dat de voordelen van Refixia groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd dat het voor gebruik in de EU wordt goedgekeurd.
Onderzoek heeft aangetoond dat Refixia effectief is bij de preventie en behandeling van bloedingsepisodes bij patiënten met hemofilie B en dat de veiligheid vergelijkbaar is met die van andere factor IX-producten. Na een langdurige behandeling kan een deel van het werkzame bestanddeel van Refixia (PEG genaamd) zich echter in het lichaam ophopen, inclusief in een structuur in de hersenen die de choroïdevlecht wordt genoemd. Aangezien dit mogelijk problemen kan veroorzaken, vooral bij kinderen jonger dan 12 jaar, is het gebruik van Refixia alleen goedgekeurd voor volwassenen en kinderen vanaf 12 jaar.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van Refixia - Nonacog beta-pegol te waarborgen?
Het bedrijf dat Refixia op de markt brengt, zal een onderzoek uitvoeren om de mogelijke effecten van PEG-accumulatie in de cerebrale choroïdplexus en andere organen te onderzoeken.
Aanbevelingen en voorzorgsmaatregelen die professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen voor een veilig en doeltreffend gebruik van Refixia zijn opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter.
Meer informatie over Refixia - Nonacog beta pegol
Voor het volledige EPAR en de samenvatting van het risicobeheersplan van Refixia, raadpleeg de website van het Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met Refixia.
