Wat is NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen is een geneesmiddel dat de werkzame stof catridecacog bevat, beschikbaar als een poeder en oplosmiddel voor de bereiding van een oplossing voor injectie.
Waarvoor wordt NovoThirteen gebruikt - catridecacog?
NovoThirteen wordt gebruikt voor de langdurige preventie van bloedingen bij patiënten met een aandoening die bekend staat als "aangeboren tekort van de XIII-subeenheid A". Het is een erfelijke stollingsstoornis die wordt gekenmerkt door bloedingsepisodes. Het geneesmiddel is alleen op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
Hoe wordt NovoThirteen gebruikt - catridecacog?
De behandeling met NovoThirteen moet worden gestart onder toezicht van een arts die ervaring heeft met de behandeling van zeldzame stollingsstoornissen. De aandoening moet vóór de behandeling worden bevestigd door middel van passende tests. De aanbevolen dosis is eenmaal per maand 35 internationale eenheden (IE) per kg lichaamsgewicht. De dosis wordt toegediend door een enkele langzame injectie in een ader. In sommige situaties kan de arts besluiten om de dosis aan te passen om bloeding te voorkomen, op basis van een analyse van de factor XIII-activiteit in het bloed.
Hoe werkt NovoThirteen - catridecacog?
Factor XIII is een eiwit dat deelneemt aan het bloedstollingsproces. Een specifieke component van factor XIII, subeenheid A genaamd, helpt de bloedstolsels te stabiliseren en de effectiviteit van de stolsel te vergroten. Patiënten met een congenitale factor XIII-subeenheid A-deficiëntie hebben onvoldoende A-subeenheid of deze component functioneert niet goed, waardoor de patiënt vatbaar is voor bloedingsepisodes. De werkzame stof in NovoThirteen, catridecacog, is structureel hetzelfde als de subeenheid Humane factor XIII. NovoThirty werkt door de XIII-subeenheid A te brengen, die helpt bij het voorkomen van bloedingen bij deze patiënten. NovoThirteen is niet effectief bij patiënten met een tekort aan factor XIII-subeenheid B. De subeenheid A van factor XIII die aanwezig is in NovoThirteen, wordt geproduceerd door een methode die bekend staat als "recombinant-DNA-techniek": dat wil zeggen, het wordt verkregen uit gistcellen waarin een gen (DNA) is geïntroduceerd waardoor ze deze stof kunnen produceren
Hoe is NovoThirteen bestudeerd - catridecacog?
NovoThirteen werd onderzocht in een hoofdstudie met 41 volwassenen en kinderen ouder dan 6 jaar met congenitale factor XIII subeenheid A die eerder was behandeld met factor XIII-geneesmiddelen. NovoThirteen werd een jaar preventief aan patiënten gegeven. De studie onderzocht het aantal bloedingsepisodes dat behandeling met een factor XIII-bevattend geneesmiddel dat bij deze patiënten werd waargenomen, vergde in vergelijking met patiënten die niet met NovoThirteen werden behandeld, op basis van eerdere gegevens met betrekking tot 16 patiënten met congenitale XIII-subeenheid-A-deficiëntie. Het onderzoek werd met 33 jaar verlengd voor 33 patiënten om de veiligheid van langdurige behandeling met NovoThirteen te analyseren. De veiligheid en werkzaamheid van NovoThirteen bij kinderen jonger dan 6 jaar zijn aangetoond door voorlopige gegevens verkregen uit een lopend langetermijnonderzoek waarin patiënten NovoThirteen kregen toegediend om bloedingsepisodes te voorkomen.
Welke voordelen bleek NovoThirteen - catridecacog tijdens de studies te hebben?
De snelheid van bloedingsepisodes bij patiënten die met NovoThirteen werden behandeld was eerder lager dan de frequentie die op basis van eerdere gegevens werd waargenomen, verwijzend naar patiënten die op verzoek werden behandeld met een ander geneesmiddel dat factor XIII bevat. Gemiddeld werden voor elke patiënt die als preventief middel werd behandeld met NovoThirteen, ongeveer 0, 15 bloedingsepisodes die behandeling met factor XIII vereisten elk jaar geregistreerd. Ter vergelijking: ongeveer 2, 9 afleveringen per patiënt per jaar werden waargenomen bij patiënten die op verzoek werden behandeld met een ander factor XIII-bevattend geneesmiddel. Tijdens het langetermijnonderzoek werden geen bloedingsepisoden waargenomen bij kinderen jonger dan 6 jaar die werden behandeld met NovoThirteen.
Welke risico's houdt het gebruik van NovoThirteen - catridecacog in?
De meest voorkomende bijwerkingen van NovoThirteen (waargenomen bij 1 tot 10 op de 100 patiënten) zijn hoofdpijn, leukopenie (laag aantal witte bloedcellen), verergerde neutropenie (laag aantal neutrofielen, een soort witte bloedcellen), pijn in de ledematen, pijn op de injectieplaats, evenals de aanwezigheid in het bloed van antilichamen die binden aan factor XIII en kleine eiwitfragmenten die "D-dimeer van fibrine" worden genoemd. Zie de bijsluiter voor de volledige lijst van bijwerkingen en beperkingen.
Waarom is NovoThirteen - catridecacog goedgekeurd?
Het CHMP concludeerde dat de hoofdstudie bevredigende resultaten in termen van werkzaamheid liet zien, aangezien er geen ernstige of levensbedreigende bloeding werd waargenomen tijdens de behandeling met NovoThirteen. Bovendien werden er geen significante bijwerkingen geregistreerd tijdens langdurig gebruik van NovoThirteen. Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van NovoThirteen groter zijn dan de risico's en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van NovoThirteen.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend gebruik van NovoThirteen - catridecacog te waarborgen?
Er is een risicobeheerplan opgesteld om ervoor te zorgen dat NovoThirteen zo veilig mogelijk wordt gebruikt. Op basis van dit plan is veiligheidsinformatie opgenomen in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van NovoThirteen, waaronder de benodigde voorzorgsmaatregelen voor zorgverleners en patiënten. Bovendien zal het bedrijf dat NovoThirteen op de markt brengt, alle artsen die het geneesmiddel kunnen voorschrijven, een informatiepakket voor artsen en patiënten verstrekken met belangrijke informatie over het juiste gebruik ervan. Deze omvatten instructies voor opslagprocedures, omdat onjuiste opslag na bereiding verhoogde niveaus van geactiveerde NovoThirteen kan veroorzaken en daarom het risico op trombose (stolselvorming in bloedvaten) en informatie over toedieningsprocedures kan verhogen, omdat de concentratie van factor XIII in NovoThirteen verschilt van die van andere geneesmiddelen die factor XIII bevatten. Verdere informatie is beschikbaar in de samenvatting van het risicobeheerplan.
Overige informatie over NovoThirteen - catridecacog
Op 3 september 2012 heeft de Europese Commissie een handelsvergunning verleend voor NovoThirteen, geldig in de hele Europese Unie. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over de behandeling met NovoThirteen. Laatste update van deze samenvatting: 02-2014.
